В России зарегистрировали самое дорогое лекарство в мире

Швейцарский препарат «Золгенсма» от спинально-мышечной атрофии (СМА) прошёл процедуру регистрации в России. Соответствующую запись внёс Минздрав в госреестр лекарственных препаратов 9 декабря, пишет «Фармвестник».

На сегодня в России официально насчитывается тысяча человек с диагнозом спинально-мышечная атрофия. СМА относится к редким наследственным болезням, которая приводит к потере двигательных нейронов спинного мозга. Смерть наступает в результате паралича мышц и органов дыхания. Дети, которым поставлен диагноз СМА в первые месяцы жизни, без препарата не доживают до двух лет.

Таким пациентам помогает только крайне дорогостоящая терапия. Раньше в РФ были зарегистрированы «Спинраза» и «Рисдиплам» — их нужно принимать пожизненно.

«Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) позволяет излечивать пациентов со СМА за один приём. Этот генный препарат самый дорогой в мире — однократная внутривенная инфузия ценой 2,1 млн долларов.

Лечение «Спинразой» обходится в 750 тысяч долларов в год, «Рисдипламом» — 350 тыс. долларов в год. Но если учитывать пожизненное назначение, то сумма получается не менее внушительная.

Процедура регистрации «Золгенсмы» в России затянулась почти на полтора года. В это время в стране продолжали закупать незарегистрированный препарат через фонд «Круг добра».

Вместе с тем в фонде «Семьи СМА» обратили внимание на то, что в гражданский оборот лекарство поступит не сразу — его нужно ввозить в российской упаковке, подготовить инструкцию, процедура может занять до шести месяцев, пишет «Новая газета».

Именно этот период ожидания и будет самым трудным, поскольку зарегистрированный в РФ препарат нельзя ввозить в международной упаковке — а это значит, что на какое-то время «Золгенсма» станет недоступной.

В этой ситуации поможет постановление Минздрава, которое разрешает фонду «Круг добра» закупать препарат ещё до его ввода в гражданский оборот.

В феврале прошлого года депутаты внесли законопроект о закупке лекарств для больных СМА за счёт федерального бюджета. Поводом стало уголовное дело о смерти двухлетнего Захара Рукосуева, которому отказались закупать лекарство за счёт краевого бюджета из-за отсутствия средств.

Напомним, в Севастополе всем городом собирали деньги на покупку препарата для малышки Зарины Бадоевой — в общую копилку вложили 115 млн рублей. Ребёнку невероятно повезло: лекарство досталось бесплатно, по результатам лотереи разработчика — компании Novartis. В конце января 2021-го девочке сделали спасительный укол.